DEFERASIROXUM

DCI: DEFERASIROXUM

 

 

 

 

I.DEFINIŢIA AFECŢIUNII:

 

 

 

  1. Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în: o beta-talasemia majoră şi intermedia

     

    o sindroame mielodisplazice o aplazie medulară

    o alte anemii

     

    o boli hemato-oncologice politransfuzate o transplant medular

  2. Evoluţie progresivă spre deces în absenţa tratamentului transfuzional şi a tratamentului chelator de fier.

     

     

    II.CRITERII DE INCLUDERE:

     

     

     

  3. vârsta peste 5 ani
  4. pacienţi cu beta-talasemie majoră cu transfuzii de sânge frecvente (≥ 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună);
  5. când terapia cu Deferoxamină este contraindicată
    sau este considerată inadecvată la următoarele grupe de pacienţi: o pacienţi cu alte anemii;

    o pacienţi cu vârste între 2 şi 5 ani;

    o pacienţi cu beta-talasemie majoră şi cu supraîncărcare cu fier datorată transfuziilor mai puţin frecvente (< 7 ml masă eritrocitară/Kgc şi pe lună).

     

     

    III.TRATAMENT
    (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament):

     

  6. după transfuzia a aprox. 20 unităţi masă eritrocitară sau feritinemie în jur de 1000 μg/l;
  7. doza iniţială
    de 20 mg/Kgc/zi;
  8. dacă preexistă supraîncărcare cu fier doza recomandată este de 30 mg/Kgc/zi;
  9. la valori ale feritinei serice sub 1000 μg/l încărcarea cu fier este controlată cu o doză de 10-15 mg/Kgc/zi;

     

  10. tratament zilnic în funcţie de valoarea feritinei serice, pentru obţinerea unei balanţe negative a fierului.

     

     

     

     

    IV.MONITORIZAREA TRATAMENTULUI:

     

     

     

    Test

    Frecvenţă

       

    Feritinemie

    lunar

       

    Creatinemie

    – de două ori înainte de începerea tratamentului

     

    – săptămânal în prima lună după începerea tratamentului

     

    sau după modificarea dozei, lunar după aceea

       

    Clearence al creatininei

    – înainte de începerea tratamentului;

     

    – săptămânal în prima lună după începerea tratamentului

     

    sau după modificarea dozei, lunar după aceea

       

    Concentraţii plasmatice ale

    lunar

    transaminazelor

     
       

    Proteinurie

    lunar

       

    Indicatori ai funcţiei tubulare

    după cum este necesar

       

     

    Testare

    auditivă

    şi

    înainte de începerea tratamentului şi apoi anual

    oftalmologică

         
           

     

     

    V.CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT:

     

  11. Reacţii adverse:
  12. creşteri persistente şi progresive ale concentraţiilor plasmatice ale transaminazelor hepatice;
  13. creşteri ale valorilor creatinemiei (> 33% faşă de valoarea iniţială) sau scăderi ale valorilor clearence-ului

    creatininei (< 60 ml/min.)

  14. modificări semnificative ale rezultatelor testelor auditive şi oftalmologice;
  15. reacţii grave de hipersensibilitate (şoc anafilactic şi angioedemul).
  16. Co-morbidităţi:
  17. insuficienţa renală sau disfuncţii renale semnificative;
  18. insuficienţă hepatică severă;
  19. hipersensibilitate
    la substanţa activă a deferasirox-ului sau la oricare dintre excipienţi;
  20. sarcina.

     

     

    VI.PRESCRIPTORI:

     

  21. medicul hematolog