DEFEROXAMINUM

DCI: DEFEROXAMINUM

 

Definiţia afecţiunii

Supraîncărcarea cronică cu fier (hemosideroză) secundară transfuziilor repetate de concentrat eritrocitar în:

 

  1. β-talasemia majoră şi intermedia
  2. sindroame mielodisplazice

     

  3. aplazie medulară
  4. alte anemii
  5. boli hemato-oncologice politransfuzate

    În absenţa tratamentului chelator de fier evoluţia este progresivă spre deces prin multiple insuficienţe de organ datorate supraîncărcării cu fier.

     

    Criterii de includere

     

    pacienţi cu β-talasemie majoră cu vârste peste 2 ani;

    după transfuzia a aprox. 20 unităţi concentrat eritrocitar sau la o valoare a feritinei serice în jur de 1000 µg/l.

     

    Tratament (doze, condiţiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) Dozele standard

     

    la copii 20 – 40 mg/Kgc (nu se depăşeşte 40 mg/Kgc)

    la adult 50 – 60 mg/Kgc

    în perfuzie subcutanată lentă pe parcursul a 8 – 12 ore/zi, minim 6 nopţi/săptămână prin intermediul unei pompiţe portabile;

     

    în funcţie de vârsta pacientului, greutate şi nivelul feritinei serice cu păstrarea indexului terapeutic (doza medie zilnică de Desferal în mg/Kgc/valoarea feritinei serice în µg/l) sub 0,025;

     

    se asociază vitamina C în doză limitată la 2 – 3 mg/Kgc/zi (oral şi numai timpul perfuziei);

     

    Chelarea intensivă cu deferoxamină – infuzie continuă 24 ore intravenos sau subcutanat are următoarele indicaţii:

     

    persistenţa valorilor crescute ale feritinei serice; boală cardiacă semnificativă;

     

    înaintea sarcinii sau transplantului medular.

    (doză 50 – 60 mg/Kgc/zi)

     

    Monitorizarea tratamentului

    la fiecare 3 luni:

    feritina serică;

     

    monitorizarea creşterii longitudinale şi greutăţii corporale la pacienţii pediatrici;

     

    control oftalmologic şi audiologic de specialitate înaintea începerii tratamentului şi la 3 luni pentru pacienţii cu concentraţii plasmatice ale feritinei serice scăzute şi anual în rest;

     

    bianual evaluarea funcţiei cardiace;

    anual evaluarea funcţiei endocrine.

     

    Criterii de excludere din tratament

    Reacţii adverse:

    sistemice cronice:

    oculare;

    auditive;

    displazia cartilaginoasă a oaselor lungi şi coloanei vertebrale asociate cu tulburări de creştere la copiii mici;

     

    sindrom pulmonar acut;

    reacţii senzitive generalizate;

    reacţii cutanate locale severe;

    hipersensibilitate la deferoxamină (şoc anafilactic, angioedem)

    Co-morbidităţi:

     

    insuficienţa renală severă;

    Non-responder:

    nu este cazul

    Non-compliant:

    datorită administrării subcutanate zilnice complianţa este scăzută la tratament.

     

     

     

    Prescriptori: medicul hematolog sau oncolog”